Les malalties minoritàries són un tipus de patologia que té poca prevalença. És a dir, hi ha un grup reduït de persones que les pateixen i, per tant, a penes s’hi dedica recerca, simplement perquè altres farmacèutiques, molt més enfocades al benefici immediat i fortament dimensionades, no hi veuen les oportunitats a què estan acostumades. Són malalties de les quals es té poc coneixement, costen de diagnosticar i al pacient se l’acompanya poc. Així doncs, Ferrer va iniciar un procés de canvi i va incorporar la recerca en malalties minoritàries com a filosofia d’empresa.

La voluntat de l’empresa era que el negoci farmacèutic no fos un fi en si mateix, sinó que es convertís en el mitjà per aconseguir prou recursos, i així tenir la capacitat de generar un impacte social. Així que es va posar el focus en la part farma, es van fer certes desinversions i es van definir les àrees que eren la nostra base de creixement, el que ens sostenia com a negoci. Un cop definit, vam posar el focus en el tipus de companyia que voldríem ser. I és quan es va decidir que, dins d’aquest focus d’empresa, Ferrer es disposava a entrar en el món de les malalties minoritàries. Ferrer sempre havia tingut una activitat filantròpica molt intensa. De fet, un 50% del benefici de la companyia es destina a causes socials diverses.

Cert, no és un acte filantròpic, perquè acabarà tenint un retorn. Ara bé, aquesta oportunitat té molt de risc, requereix una inversió important i, a més, acotada. Nosaltres, de manera molt honesta, esperem ser una companyia sostenible per si mateixa. No ens podem permetre els grans desplegaments que fan les grans farmacèutiques i, per tant, el risc de fer recerca en les malalties minoritàries el basem en una estructura de gent molt experta, però menor en nombre. El fet que nosaltres només depenguem de recursos propis, dels que genera la nostra operació i d’algun eventual deute bancari, ens fa ser molt selectius. Per això, vam optar per identificar persones prou expertes per suplir la necessitat de contractar-ne més. De fet, la nostra estratègia ha estat apostar per la nostra gent, amb capacitació, amb desenvolupament i en l’acompanyament perquè vegin què som, què volem ser i cap a on volem anar.

Justament per aquesta complexitat de què parlava –i insisteixo: tenint present que nosaltres no som una gran farmacèutica–, vam fer el nostre model. Vam buscar entre l’historial del nostre coneixement per no haver de construir des de zero i vam identificar fàrmacs en els quals ja havíem treballat, com el Remodulin, que pot tractar malalties minoritàries relacionades amb el pulmó. I vam crear una vertical per a malalties que no tenen cura, com la hipertensió pulmonar i la fibrosi pulmonar. El Remodulin té un mecanisme que alenteix la progressió de la hipertensió pulmonar i que permet millorar la tolerància a l’exercici. És un producte que nosaltres vam adquirir d’United Therapeutics, el líder indiscutible en aquesta àrea a escala mundial i, a més, hem esdevingut el seu partner prioritari fora dels Estats Units, el Japó i Israel. És a dir, per a la resta del món, nosaltres ens ocupem de preparar i comercialitzar el fàrmac. I recentment acabem de tancar nous acords amb la companyia dels EUA per a productes en fibrosi pulmonar progressiva amb l’horitzó de poder començar a comercialitzar entre el 2027 i el 2028. La segona vertical de malalties minoritàries està focalitzada en neurologia.

Apostem per patologies que afectin el neurodesenvolupament i que siguin neurodegeneratives. I ens hem posat amb l’esclerosi lateral amiotròfica, (ELA), una malaltia per a la qual no existeix cura i que, a més del deteriorament progressiu que comporta per al pacient, és mortal. La patologia roman òrfena, és a dir, no té un tractament específic, en part perquè és molt complexa i perquè no se’n coneix l’origen. De fet, és molt complicat avui dia que cap companyia pugui estar plantejant un desenvolupament amb intenció de curar, perquè la fisiopatologia de l’ELA, és a dir, per què succeeix i com s’origina, continua sent desconeguda. Es coneixen, diguem-ho així, com trossets d’una foto. A més, necessita el que s’anomena una “aproximació farmacèutica”.

Des de Ferrer hem fet un primer intent que va fracassar. El desembre passat, vam completar el desenvolupament d’un producte que era l’edaravona oral i no vam tenir èxit, i així ho vam comunicar als pacients, als investigadors i a les autoritats. Tot i haver fracassat, nosaltres seguim, perquè havíem iniciat un nou acord amb la start-up Verge Genomics per al codesenvolupament d’un fàrmac candidat per al tractament de l’ELA. El seu equip, que és petitet, i tot el de desenvolupament de Ferrer, treballem plegats per fer els estudis clínics oportuns que han de respondre als requeriments tant de l’Agència Americana com de l’Agència Europea.

És clar, és una línia que només tenim a l’Estat espanyol, la contribució de la qual ens ajuda a mantenir el focus en les malalties minoritàries.