Les malal­ties mino­ritàries són un tipus de pato­lo­gia que té poca pre­va­lença. És a dir, hi ha un grup reduït de per­so­nes que les patei­xen i, per tant, a penes s’hi dedica recerca, sim­ple­ment perquè altres far­macèuti­ques, molt més enfo­ca­des al bene­fici imme­diat i for­ta­ment dimen­si­o­na­des, no hi veuen les opor­tu­ni­tats a què estan acos­tu­ma­des. Són malal­ties de les quals es té poc conei­xe­ment, cos­ten de diagnos­ti­car i al paci­ent se l’acom­pa­nya poc. Així doncs, Fer­rer va ini­ciar un procés de canvi i va incor­po­rar la recerca en malal­ties mino­ritàries com a filo­so­fia d’empresa.

La volun­tat de l’empresa era que el negoci far­macèutic no fos un fi en si mateix, sinó que es con­vertís en el mitjà per acon­se­guir prou recur­sos, i així tenir la capa­ci­tat de gene­rar un impacte social. Així que es va posar el focus en la part farma, es van fer cer­tes desin­ver­si­ons i es van defi­nir les àrees que eren la nos­tra base de crei­xe­ment, el que ens sos­te­nia com a negoci. Un cop defi­nit, vam posar el focus en el tipus de com­pa­nyia que voldríem ser. I és quan es va deci­dir que, dins d’aquest focus d’empresa, Fer­rer es dis­po­sava a entrar en el món de les malal­ties mino­ritàries. Fer­rer sem­pre havia tin­gut una acti­vi­tat filantròpica molt intensa. De fet, un 50% del bene­fici de la com­pa­nyia es des­tina a cau­ses soci­als diver­ses.

Cert, no és un acte filantròpic, perquè aca­barà tenint un retorn. Ara bé, aquesta opor­tu­ni­tat té molt de risc, reque­reix una inversió impor­tant i, a més, aco­tada. Nosal­tres, de manera molt honesta, espe­rem ser una com­pa­nyia sos­te­ni­ble per si mateixa. No ens podem per­me­tre els grans des­ple­ga­ments que fan les grans far­macèuti­ques i, per tant, el risc de fer recerca en les malal­ties mino­ritàries el basem en una estruc­tura de gent molt experta, però menor en nom­bre. El fet que nosal­tres només depen­guem de recur­sos pro­pis, dels que genera la nos­tra ope­ració i d’algun even­tual deute ban­cari, ens fa ser molt selec­tius. Per això, vam optar per iden­ti­fi­car per­so­nes prou exper­tes per suplir la neces­si­tat de con­trac­tar-ne més. De fet, la nos­tra estratègia ha estat apos­tar per la nos­tra gent, amb capa­ci­tació, amb desen­vo­lu­pa­ment i en l’acom­pa­nya­ment perquè vegin què som, què volem ser i cap a on volem anar.

Jus­ta­ment per aquesta com­ple­xi­tat de què par­lava –i insis­teixo: tenint pre­sent que nosal­tres no som una gran far­macèutica–, vam fer el nos­tre model. Vam bus­car entre l’his­to­rial del nos­tre conei­xe­ment per no haver de cons­truir des de zero i vam iden­ti­fi­car fàrmacs en els quals ja havíem tre­ba­llat, com el Remo­du­lin, que pot trac­tar malal­ties mino­ritàries rela­ci­o­na­des amb el pulmó. I vam crear una ver­ti­cal per a malal­ties que no tenen cura, com la hiper­tensió pul­mo­nar i la fibrosi pul­mo­nar. El Remo­du­lin té un meca­nisme que alen­teix la pro­gressió de la hiper­tensió pul­mo­nar i que per­met millo­rar la tolerància a l’exer­cici. És un pro­ducte que nosal­tres vam adqui­rir d’Uni­ted The­ra­peu­tics, el líder indis­cu­ti­ble en aquesta àrea a escala mun­dial i, a més, hem esde­vin­gut el seu part­ner pri­o­ri­tari fora dels Estats Units, el Japó i Israel. És a dir, per a la resta del món, nosal­tres ens ocu­pem de pre­pa­rar i comer­ci­a­lit­zar el fàrmac. I recent­ment aca­bem de tan­car nous acords amb la com­pa­nyia dels EUA per a pro­duc­tes en fibrosi pul­mo­nar pro­gres­siva amb l’horitzó de poder començar a comer­ci­a­lit­zar entre el 2027 i el 2028. La segona ver­ti­cal de malal­ties mino­ritàries està foca­lit­zada en neu­ro­lo­gia.

Apos­tem per pato­lo­gies que afec­tin el neu­ro­de­sen­vo­lu­pa­ment i que siguin neu­ro­de­ge­ne­ra­ti­ves. I ens hem posat amb l’escle­rosi late­ral ami­otròfica, (ELA), una malal­tia per a la qual no exis­teix cura i que, a més del dete­ri­o­ra­ment pro­gres­siu que com­porta per al paci­ent, és mor­tal. La pato­lo­gia roman òrfena, és a dir, no té un trac­ta­ment específic, en part perquè és molt com­plexa i perquè no se’n coneix l’ori­gen. De fet, és molt com­pli­cat avui dia que cap com­pa­nyia pugui estar plan­te­jant un desen­vo­lu­pa­ment amb intenció de curar, perquè la fisi­o­pa­to­lo­gia de l’ELA, és a dir, per què suc­ce­eix i com s’ori­gina, con­ti­nua sent des­co­ne­guda. Es conei­xen, diguem-ho així, com tros­sets d’una foto. A més, neces­sita el que s’ano­mena una “apro­xi­mació far­macèutica”.

Des de Fer­rer hem fet un pri­mer intent que va fra­cas­sar. El desem­bre pas­sat, vam com­ple­tar el desen­vo­lu­pa­ment d’un pro­ducte que era l’eda­ra­vona oral i no vam tenir èxit, i així ho vam comu­ni­car als paci­ents, als inves­ti­ga­dors i a les auto­ri­tats. Tot i haver fra­cas­sat, nosal­tres seguim, perquè havíem ini­ciat un nou acord amb la start-up Verge Geno­mics per al code­sen­vo­lu­pa­ment d’un fàrmac can­di­dat per al trac­ta­ment de l’ELA. El seu equip, que és peti­tet, i tot el de desen­vo­lu­pa­ment de Fer­rer, tre­ba­llem ple­gats per fer els estu­dis clínics opor­tuns que han de res­pon­dre als reque­ri­ments tant de l’Agència Ame­ri­cana com de l’Agència Euro­pea.

És clar, és una línia que només tenim a l’Estat espa­nyol, la con­tri­bució de la qual ens ajuda a man­te­nir el focus en les malal­ties mino­ritàries.